Etude PIXAMS

Etude PIXAMS

A Phase I/II Study of Pixantrone in Patients with an Aggressive Relapsing Remitting (RR) or Secondary Progressive (SP) Multiple Sclerosis (PIXAMS)

Un espoir nommé pixantrone

Dans le combat mené mondialement contre la sclérose en plaques, la Fondation Charcot prend une initiative  majeure en lançant une étude clinique (PIXAMS) dont les résultats pourraient constituer une amélioration considérable des  traitements de la maladie.

Parmi les six traitements reconnus pour lutter contre la SEP, un produit a été mis au point en Belgique : le mitoxantrone. Très efficace, le mitoxantrone présente toutefois un défaut de taille: sa toxicité cardiaque. En tant que « traitement de secours » pour bloquer temporairement l'évolution de la maladie, il ne peut dès lors être administré qu'une seule fois, durant une période n'excédant pas trois ans et à des patients évoluant très rapidement vers un handicap sévère. La SEP étant une maladie chronique, au cours des années suivantes, les rechutes seront malheureusement inévitables.

Le pixantrone, un réel progrès ?

Mais la recherche progresse sans cesse et, grâce encore au soutien de la Fondation, une molécule analogue au mitoxantrone a été mise au point : le pixantrone. À la différence importante que cette dernière présente les mêmes propriétés immunosuppressives mais avec une cardiotoxicité de très loin inférieure au mitoxantrone. Les immunosuppresseurs constituent en effet des substances anticancéreuses dont on utilise la toxicité sur les cellules sanguines responsables de l'immunité pour « réduire » celle-ci dans certaines maladies auto-immunes, dont la sclérose en plaques.

La Fondation Charcot a décidé de prendre en charge l'organisation d'une étude clinique phase I/II chez 20 patients. Répondant au nom de PIXAMS, ce projet a débuté depuis avril 2008 dans trois centres spécialisés : le Centre national de la SEP (Melsbroek),  le service de neurologie de l'UCL et celui de l'université de Rennes.

Quels espoirs ?

Le projet PIXAMS, très attendu par les patients et la communauté scientifique, devrait permettre de confirmer l'efficacité égale (ou même supérieure) du pixantrone à celle du mitoxantrone, avec une toxicité cardiaque de loin inférieure. Le pixantrone pourrait dès lors être administré à davantage de malades et à plusieurs reprises si leur état le nécessite. Il permettrait également  de retarder l'apparition du handicap de cinq à dix ans chez de jeunes patients et chez ceux déjà handicapés de bloquer plus longtemps l'évolution de la maladie. Si l'efficacité et la bonne tolérance du pixantrone se confirment, il représenterait un progrès majeur dans le traitement de la sclérose en plaques et, à long terme, remplacerait le mitoxantrone.

L'étude PIXAMS et l'utilisation du pixantrone devraient permettre d'améliorer très sensiblement la qualité de vie des personnes atteintes de sclérose en plaques.
Les résultats sont attendus pour la fin 2010.